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基因治疗

常规的腺病毒相关病毒载体(AAV)平台

  • 重组AAV(rAAV)载体构建和验证;
  • 常规的AAV病毒载体包装、纯化和滴度测定;
  • 预制的AAV质控载体;
  • 体外和体内的病毒感染。

图1, 自定义重组AAV (rAAV)载体构建。

 

图2, 通过两个临床相关的rAAV载体进行体外验证。

 

 

AAV介导的基因替代疗法

  • 定制携带治疗基因的rAAV载体的设计、构建和病毒包装;
  • 体外治疗效果的验证;
  • 在野生型和疾病模型的上,进行体内剂量递增和长期的有效性及安全性评价。

 

图3, AAV介导的基因替代疗法示意图。

 

图4,AAV8基因A的体内疗效及安全性评价。a、AAV8-GFP在小鼠体内的生物分布。b、AAV8-GFP载体在肝脏中的转导效率。c,基因A在病毒传递后第1、2、4、6、8周时的表达水平。d、丙氨酸转氨酶(ALT)变化不表明基因传递的安全性。

 

AAV介导的体内基因编辑和治疗

  • 用于体内基因编辑的rAAV载体的设计、构建和病毒包装;
  • 体外基因编辑效果验证;
  • 体内基因编辑效率及功能评估。

 

图5,体内基因组编辑和治疗原理图。

 

图6,AAV8-sgGene在体内验证KO。a, AAV8-sgGene b的编辑效率。b,肝组织中具有代表性的插入和缺失。

 

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